2023年11月24日，北京唯源立康生物科技股份有限公司（簡稱唯源立康）基因治療藥物WG1025注冊臨床試驗申請獲國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）受理，受理號CXSL2300809適應癥為營養不良型大皰性表皮松解癥（DEB）。
關于產品
WG1025是唯源立康基于自主知識產權的I型單純皰疹病毒（HSV-1）載體平臺開發的1類創新藥，活性成分是攜帶編碼VII型膠原蛋白（COL7）的COL7A1基因的復制缺陷型HSV-1載體，是國內首款使用HSV-1載體作為基因治療遞送工具的生物新藥，是國內首款可重復使用的、外用基因治療生物新藥。
營養不良型大皰性表皮松解癥（DEB）是一種臨床癥狀嚴重的遺傳性皮膚病，由COL7A1基因發生突變所致COL7蛋白表達缺乏，COL7蛋白是位于表皮基底膜致密層下的錨定纖維的主要組成成分，對真皮和表皮起到連接作用，COL7蛋白缺乏使得患者皮膚非常脆弱，輕微的機械性損傷如摩擦或敲擊即可導致起皰或皮膚脫落。患此疾病的嬰幼兒呈現如蝴蝶翅膀般脆弱皮膚，又被稱為“蝴蝶寶貝”。目前國內尚無有效治療方法。
美國Krystal Biotech公司開發的DEB基因治療藥物VYJUVEK?，已于2023年5月獲FDA批準上市。
WG1025與VYJUVEK?同為復制缺陷型HSV-1載體的基因治療藥物，均是局部外用的凝膠劑型。DEB患者創面涂抹藥物后可將COL7A1基因遞送到患者皮膚細胞并產生內源性COL7蛋白，進而組合成錨定纖維將表皮錨定至真皮，提供正常的皮膚結構粘連作用，促進創口愈合，起到治療效果。早前WG1025開展的一項IIT研究顯示，受試者用藥后觀察到70%以上創面超過3個月的持續愈合，皮膚活檢顯示受試者經過WG1025治療后表皮與真皮間有連續分布的COL7蛋白，驗證了WG1025的安全性和有效性。
關于基因治療技術載體平臺
唯源立康通過對自主專利的HSV-1（I型單純皰疹病毒）基因組進行分子構建，形成了國內最先進的HSV-1載體的基因治療藥物開發技術平臺。利用HSV-1載體獨特的高效轉染皮膚細胞及超大基因載量的特性，公司開發了針對皮膚疾病的基因遞送載體（Skin gene delivery vector，SGVec），是國內唯一成熟的專注于皮膚病基因治療藥物的研發平臺。
唯源立康利用SGVec構建的國內首個針對皮膚遺傳病-大皰性表皮松解癥（DEB）的基因治療藥物WG1025完成了研究者發起的臨床研究，驗證了臨床療效。同時利用SGVec還開發了針對皮膚相關的其他基因缺陷疾病和皮膚慢性病的基因治療項目。
關于我們
北京唯源立康生物科技股份有限公司 (以下簡稱“唯源立康”)成立于 2016 年 10 月，是國家高新技術企業和北京市“專精特新”企業，于 2023 年 2 月在全國中小企業股份轉讓系統掛牌（股票代碼：874109）。唯源立康是一家以基因治療藥物開發為主的高科技企業，公司專注于利用基因治療技術，開發基因治療生物新藥，以解決惡性腫瘤、皮膚遺傳疾病以及其他難以治療的慢性疾病。公司愿景是成為國內生物制藥行業領軍企業，通過先進科技保障人民生活健康。唯源立康團隊是國內最早（2005年）開發HSV-1載體技術平臺的團隊，目前公司已有2個溶瘤基因治療藥物完成了Ⅰ期臨床試驗，即將開始 Ⅱ 期臨床試驗。